Facebook Twitter
gPlus 

องค์การอาหารและยายอมรับการรักษาด้วยยีนครั้งแรกสำหรับโรคทางพันธุกรรม


ข่าวไอที องค์การอาหารและยาได้อนุมัติการบำบัดด้วยยีนแบบใหม่ซึ่งพิสูจน์ให้เห็นว่าเทคนิคนี้ยังสามารถนำมาใช้ในการรักษาโรคต่างๆที่ไม่ใช่มะเร็งได้ ตามการประกาศของหน่วยงานการรักษาที่เรียกว่า Luxturna สามารถรักษาโรคเรื้อนแบบเรื้อรังเกี่ยวกับจอประสาทตาที่มีการกลายพันธุ์แบบ RPE65 แบบคู่ขนานโรคตาซึ่งนำไปสู่การตาบอดทั้งในผู้ใหญ่และเด็ก นี่เป็นครั้งแรกที่หน่วยงานได้อนุมัติยีนบำบัดที่ออกแบบมาเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมและเป็นคนแรกที่กำหนดเป้าหมายเป็นโรคที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่เฉพาะเจาะจงซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านนี้และเป็นชัยชนะที่ยิ่งใหญ่สำหรับผู้เสนอ

องค์การอาหารและยายอมรับการรักษาด้วยยีนครั้งแรกสำหรับโรคทางพันธุกรรม
ในฐานะที่เป็น FDA กรรมาธิการ Scott Gottlieb กล่าวว่า:

"การได้รับการอนุมัติในวันนี้นับเป็นครั้งแรกในด้านการบำบัดด้วยยีนทั้งในด้านวิธีการรักษาและการขยายการใช้ยีนบำบัดนอกเหนือไปจากการรักษาโรคมะเร็งในการรักษาอาการสูญเสียการมองเห็นและขั้นตอนนี้ช่วยเสริมศักยภาพของการพัฒนานี้ แนวทางในการรักษาความหลากหลายของโรคที่ท้าทายสุดยอดของทศวรรษของการวิจัยมีผลในการอนุมัติยีนสามในปีนี้สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคร้ายแรงและหายากฉันเชื่อว่าการรักษาด้วยยีนจะกลายเป็นแกนนำในการรักษาและอาจบ่มจำนวนมาก ของความเจ็บป่วยที่ร้ายแรงและยากลำบากที่สุดของเรา"

การกลายพันธุ์ RPE65 แบบคู่ขนานจะป้องกันไม่ให้ยีน RPE65 ผลิตโปรตีนที่แปลงสัญญาณแสงเป็นสัญญาณไฟฟ้าในม่านตา นี้นำไปสู่การสูญเสียการมองเห็นที่ในที่สุดจะดำเนินไปตาบอดรวม Luxturna ทำงานโดยการส่งสำเนา RPE65 ตามปกติไปยังเซลล์จอตาเพื่อให้สามารถผลิตโปรตีนที่จำเป็นในการฟื้นฟูวิสัยทัศน์ของผู้ป่วย

บริษัท ที่สร้าง Luxturna ทดสอบการรักษาผู้ป่วย 41 รายซึ่งต้องทำหลักสูตรอุปสรรคให้เสร็จสมบูรณ์ในที่มี ผู้ป่วยส่วนใหญ่มีพัฒนาการที่สำคัญในการหาทางอุปสรรคในระยะที่สามของการศึกษา เช่นเดียวกันกับการรักษาด้วยยีนอื่นๆ ที่องค์การอาหารและยาอนุมัติแม้ว่าจะมีข้อจำกัด และผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นก็ตาม มันจะทำงานเฉพาะสำหรับคนที่มีเซลล์จอตาที่ทำงานได้และมันอาจทำให้ต้อกระจกและน้ำตาจอประสาทตา โอ้และอาจเสียค่าใช้จ่ายมากกว่า 1 ล้านเหรียญซึ่งอาจเป็นอุปสรรคที่ยิ่งใหญ่ที่สุดที่ใครบางคนอยากจะผ่านมันไปจะ เพื่อต้องการเอาชนะให้ได้นั่นเอง

กลับขึ้นด้านบน