Facebook Twitter
gPlus 

การบำบัดด้วยยีนสามารถช่วยระบบภูมิคุ้มกันของเด็กฟองสบู่


ข่าวไอที ผลลัพธ์ที่ได้จากเทคนิคการบำบัดด้วยยีนตัวใหม่แนะนำว่าสามารถเปิดประตูสู่การรักษาโรค "เด็กฟองสบู่" ได้ ทารกที่เกิดมาพร้อมกับความผิดปกติทางพันธุกรรมหรือที่รู้จักกันว่าเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องที่รุนแรง (SCID) มักจะตายก่อนวันเกิดปีที่สอง และผู้ที่ไม่ได้รับการรักษาต้องถูกแยกออกจากโลกภายนอกด้วยเหตุนี้คำว่า "สบู่" แม้จะมีการรักษาที่ดีที่สุด (การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด) ประมาณ 30 เปอร์เซ็นต์ของเด็กจะตายเมื่ออายุได้ 10 ปีอยู่ดี

การบำบัดด้วยยีนสามารถช่วยระบบภูมิคุ้มกันของเด็กฟองสบู่
ประมาณสี่เดือนหลังจากการดัดแปลงทางพันธุกรรมหกในเจ็ดทารกออกจากการป้องกันการแยกและนำชีวิตที่มีสุขภาพดีตามที่แพทย์ที่โรงพยาบาลเด็ก St Jude การวิจัย ระบบภูมิคุ้มกันของทารกที่ยังเหลืออยู่ในกระบวนการของการสร้างตัวเอง

ผู้ป่วยในการศึกษาทั้งหมดเกิดมาพร้อมกับ SCID ที่ได้รับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมซึ่งจำกัดเฉพาะเด็กผู้ชายเนื่องจากมีข้อบกพร่องทางพันธุกรรมในโครโมโซมเพศชาย X การรักษาที่พวกเขาได้รับใช้รูปแบบของเอชไอวีที่ไม่มีการใช้งานเพื่อใช้การปรับเปลี่ยนพันธุกรรมกับไขกระดูกซึ่งได้รับการเตรียมด้วยการใช้ยาเคมีบำบัดในปริมาณต่ำเพื่อกระตุ้นให้เกิดเซลล์ภูมิคุ้มกันทั้งสามประเภท "ผลการเริ่มต้นยังชี้ให้เห็นว่าแนวทางของเรามีความปลอดภัยยิ่งขึ้นกว่าความพยายามก่อนหน้านี้" ดร. เอลวีนามาสคาร์ผู้อำนวยการโครงการวิจัยนำกล่าว

ก่อนการรักษาจะถูกมองว่าเป็นวิธีการรักษาที่เป็นไปได้ แต่จำเป็นต้องมีการทำงานมากขึ้นโดยเฉพาะทารกต้องได้รับการตรวจสอบเพื่อให้แน่ใจว่าพวกเขายังคงมีเสถียรภาพและไม่มีผลข้างเคียงใดๆ การตอบสนองต่อการฉีดวัคซีนจะต้องมีการติดตามด้วยนั่นเอง

กลับขึ้นด้านบน