Facebook Twitter
gPlus 

การบำบัดทางพันธุกรรมครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ช่วยต่อสู้กับมะเร็งเม็ดเลือดขาว


ข่าวไอที การรักษาด้วยการบำบัดยีนครั้งแรกได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหรัฐอเมริกา องค์การอาหารและยาเป็นผู้ริเริ่มกระบวนการที่ใช้เซลล์ของตัวเองของผู้ป่วยเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่งโดยเฉพาะ แต่จะอนุญาตให้เด็กและเยาวชนอายุไม่เกิน 25 ปีเท่านั้น

การบำบัดทางพันธุกรรมครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ช่วยต่อสู้กับมะเร็งเม็ดเลือดขาว
ขั้นตอนนี้เรียกว่า Kymriah (tisagenlecleucel) ทำงานเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (ALL) ซึ่งเป็นมะเร็งในวัยเด็กที่พบมากที่สุดในสหรัฐฯโดยมีผู้ป่วยรายใหม่ 3,000 รายที่ได้รับการวินิจฉัยทุกปี Kymriah สกัดเซลล์ T autoimmune ของผู้ป่วยและส่งพวกเขาไปยังสถานที่ซึ่งมีการปรับเปลี่ยนเพื่อรวมยีนใหม่ที่ชี้นำเซลล์ T เพื่อกำหนดเป้าหมายเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาวโดยเฉพาะ จากนั้นเซลล์ที่ถูกดัดแปลงพันธุกรรมถูกส่งกลับไปใส่ใหม่ในผู้ป่วย

Kymiah เป็นวิธีการรักษาแบบแรกของชนิดที่ตอบสนองความต้องการที่สำคัญสำหรับเด็กและเยาวชนที่มีโรคร้ายแรงนี้ Peter Marks, MD, Ph.D. ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินผลทางชีวภาพของ FDA กล่าว Research (CBER) ในการโพสต์ของ FDA "ไม่เพียง แต่ Kymriah ให้ผู้ป่วยเหล่านี้ด้วยตัวเลือกการรักษาแบบใหม่ที่มีตัวเลือกที่ จำกัด อยู่มาก แต่เป็นตัวเลือกในการรักษาซึ่งแสดงให้เห็นถึงการให้ความหวังและอัตราการรอดชีวิตในการทดลองทางคลินิก"

หนึ่งการศึกษาที่อ้างถึงในการประกาศของ FDA ได้รับการรักษาเด็ก 63 คนและผู้ป่วยผู้ใหญ่วัยผู้ใหญ่ที่มี Kymriah ซึ่งมีอัตราการบรรเทาอาการ 83% หลังสามเดือน หน่วยงานได้รับการอนุมัติการบำบัดด้วยยีนแก่ Novartis Pharmaceuticals Corp.

กลับขึ้นด้านบน